Liệu pháp gen từng là lý thuyết. Ngày nay, nhờ vào công việc của các nhà nghiên cứu thị lực được tài trợ bởi NIH, nó đang phục hồi thị lực chức năng cho những người mắc các bệnh lý về võng mạc di truyền hiếm gặp. Xem cách khoa học được hỗ trợ bởi NIH đang đưa liệu pháp gen vào thực tiễn: