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Anish Koka, MD
心臟科醫師
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Anish Koka, MD
3月7日 05:01
Tristan (@SharkStats) 正在瞄準。 批准一種每劑 300 萬美元的基因療法藥物,該藥物需要鑽入顱骨並進行腦部注射,應該基於...查看筆記...一個傾向得分匹配的歷史對照組。 (如果你無法理解這句話的瘋狂,那麼你應該對科學和證據發表零次評論) 這正是關心亨廷頓病患者的生技/投資社群所依據的批准標準。 然後是替代數據。閱讀幾分鐘就能理解在亨廷頓病的情況下,這是多麼脆弱。 你可能沒聽過的羅氏/基因科技產品 tominersen 也曾非常有前景,因為它降低了一個關鍵的替代生物標記:CSF 中的突變亨廷頓蛋白 (mHTT) 水平。但當 III 期 GENERATION HD1 試驗進行時,降低 mHTT 並未轉化為臨床益處。 這一失敗尤其令人擔憂,因為 tominersen 確實降低了突變亨廷頓蛋白水平——替代標記有效——但患者並未在臨床上受益。事實上,接受該藥物的患者實際上比安慰劑的情況更糟。 根據 GENERATION HD1 數據: 每 8 週一次的組別(更高的暴露)顯示: cUHDRS 分數顯著低於安慰劑(–0.54 分,p=0.001)——這是一個認知、運動功能和功能能力的綜合指標,趨勢顯示總功能能力 (TFC) 分數更差,並且在第 21 週 CSF NfL 升高——這表明神經軸突損傷正在發生。 所以現在因為我們不能使用 mHTT 作為替代標記——我們有另一個未經驗證的替代標記—— NfL(神經絲輕鏈)是神經軸突損傷/神經退行性變的標記。它被驗證為損傷的標記,這意味著當神經元受損時它會上升,並且與多種神經退行性疾病(HD、MS、ALS、阿茲海默症)的疾病嚴重程度和進展速度相關,並且與已知的疾病里程碑相符。 但與 mHTT 一樣的問題:它是針對疾病活動性驗證的,而不是針對治療反應導致的臨床結果。因此我們知道高 NfL = 更多神經退行性變,我們知道 NfL 在某些治療中會下降,但我們沒有任何強有力的證據表明藥物引起的 NfL 降低 → 臨床益處。 所以當有人要求實際進行 RCT 以確保我們不會傷害人們,並且支付的東西實際上有益時,我們當然應該對 nFL 變化感到興奮,並大聲疾呼。
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Anish Koka, MD
2026年2月13日
讓大家知道目前媒體對現任政府的報導偏見。如果一個通用疫苗項目獲得批准,那就是一個問題,因為它繞過了程序。 如果有人對一種新型疫苗平台和比較組提出質疑,那也會引發過度反應。 大家的報導很棒。繼續加油。
147
Anish Koka, MD
2025年12月10日
你問加拿大的全民醫療保險運作如何? 🇨🇦:沒有外科醫生可以為你進行副甲狀腺手術,但好消息是,你已被批准安樂死。
Rachel Cohen Booth
2025年12月9日
這是一場噩夢
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